Observações importantes:

·  Os níveis de sulfato de queratan (SQ) caem algumas semanas após o início da terapia.

·  As melhoras observadas após 24 semanas nos testes de 6 minutos de caminhada e de 3 minutos de subida de escada são condizentes com aquelas observadas nos estudos clínicos sobre a MPS I, MPS II e MPS VI.

·  A frequência e a gravidade das reações à infusão são comparáveis às observadas com Naglazyme e Aldurazyme."Embora ainda seja um pouco cedo, estamos entusiasmados com esses primeiros sinais de eficácia da terapia de reposição enzimática com GALNS para a doença de Morquio A.

Os resultados adicionais só estarão disponíveis após a fase de dosagem de 2,0 mg/kg, mas, tomando por base outros estudos que realizamos sobre as MPSs, estamos animados devido à redução do sulfato de queratan e à melhora na distância que os pacientes conseguem percorrer e no número de degraus que conseguem subir. Com base nesses resultados, estamos mais seguros em adotar a resistência física como critério primário de avaliação em um estudo de fase III e acreditamos que esse estudo poderá ser realizado tão rapidamente quanto os estudos anteriores sobre terapia de reposição enzimática”, disse o Dr. Hank Fuchs, Diretor Médico da BioMarin Global. “Pretendemos trabalhar em conjunto com a FDA e outras autoridades sanitárias para finalizar um protocolo de fase III após a conclusão do estudo atual e estamos cada vez mais confiantes de que iniciaremos um programa de registro para a fase III por volta do quarto trimestre de 2010 ou do primeiro trimestre de 2011".Jean-Jacques Bienaime, Diretor Executivo da Biomarin Global, acrescentou: “Com base nesses dados, estamos mais otimistas sobre o programa GALNS, pois estamos cada vez mais perto de oferecer uma opção de tratamento para os pacientes com síndrome de Morquio A. O número de pacientes com síndrome de Morquio A já excede o número de pacientes com MPS VI em tratamento com Naglazyme, e uma TRE para essa síndrome cabe perfeitamente em nossa infraestrutura comercial global sem a necessidade de custos adicionais significativos de comercialização”.Jean-Jacques prosseguiu: “Tudo indica que 2010 será um ano memorável para a BioMarin. Além dos resultados do estudo de fase I/II sobre a síndrome de Morquio aguardados para o segundo trimestre, esperamos informar os resultados do estudo de fase II PEG-PAL em meados de 2010 e os resultados do estudo de fase I sobre o BMN 195 no terceiro trimestre de 2010. Esperamos mantê-los informados sobre o progresso de nossos programas clínicos”.

Delineamento do estudo clínico de fase I/II sobre a GALNS

O estudo de fase I/II foi planejado como um estudo aberto, de aumento gradual da dose de cada paciente em cerca de 20 pacientes, seguido de uma fase de extensão do tratamento. Durante a fase de aumento progressivo da dose, os pacientes recebem infusões endovenosas semanais de GALNS em três intervalos consecutivos de 12 semanas: 0,1 mg/kg por 12 semanas, 1,0 mg/kg por outras 12 semanas e 2,0 mg/kg por mais 12 semanas. Os objetivos do estudo de fase I/II são: avaliar a segurança, a farmacocinética, a farmacodinâmica e a resposta clínica à terapia, além de identificar a dose ótima de GALNS para futuros estudos.A BioMarin desenvolveu e fabrica duas terapias de reposição enzimática aprovadas pela FDA para tratamento da MPS I e MPS VI.

O Naglazyme® (galsulfase), para MPS VI, foi totalmente desenvolvido e é comercializado pela BioMarin.

O Aldurazyme (laronidase), para MPS I, é fabricado pela BioMarin e comercializado pela Genzyme Corporation.

Detalhes da teleconferência

quinta-feira, 4 de fevereiro, às 17h, horário do leste dos EUA, a BioMarin realizou uma teleconferência, com transmissão pela web, para discutir os resultados preliminares do estudo de fase I/II sobre a GALNS para MPS IVA. O evento poderá ser acessado na seção do investidor, no site da BioMarin, em www.BMRN.com.

Nos EUA / Canadá, disque: 800.299.9630

Em outros países, disque: 617.786.2904

Código de participante: 29296665

Para repetir, disque: 888.286.8010

Para repetir em outros países, disque: 617.801.6888

Código para repetição: 25068117

Sobre a MPS VI

A mucopolissacaridose IVA (MPS IVA, também conhecida como síndrome de Morquio A) é uma doença caracterizada pela atividade deficiente da N-acetilgalactosamina-6-sulfatase (GALNS), o que provoca o depósito excessivo de sulfato de queratan (SQ) nos lisossomos. Esse acúmulo causa displasia esquelética e doença sistêmica, baixa estatura e anormalidades articulares, que limitam a mobilidade e a resistência física. A malformação do tórax afeta a função respiratória; a hipoplasia odontoide e a flacidez dos ligamentos provocam instabilidade na coluna cervical e potencial compressão da medula espinhal. Outros sintomas possíveis são: perda auditiva, opacidade da córnea e valvulopatia. Os sintomas iniciais geralmente tornam-se evidentes nos primeiros cinco anos de vida. Dependendo da gravidade da doença, o diagnóstico pode ser mais precoce ou mais tardio.A taxa de incidência de MPS IVA não foi confirmada até o momento e varia nas diferentes populações, mas as estimativas ficam entre 1 a cada 200.000 nascidos vivos e 1 a cada 250.000 nascidos vivos. Vários estudos documentaram uma incidência de até 1 a cada 76.000 nascidos vivos na Irlanda do Norte. A prevalência estimada é de 1.000 a 1.500 pacientes nos EUA, União Europeia e Japão e de 1.500 a 2.000 pacientes no resto do mundo, totalizando 2.500 a 3.000 pacientes. Cerca de 400 pacientes no mundo todo estão atualmente registrados na pesquisa da International Morquio Organization (IMO) e mais de 100 pacientes já constam do programa de registro MorCAP da BioMarin.

Sobre a BioMarin

A BioMarin desenvolve e comercializa biofármacos inovadores para doenças e afecções graves. O portfólio da empresa compreende quatro produtos aprovados e diversos outros em fase de avaliação pré-clínica e clínica. Os produtos aprovados são: Naglazyme® (galsulfase), para mucopolissacaridose VI (MPS VI), um produto totalmente desenvolvido e comercializado pela BioMarin; Aldurazyme® (laronidase), para mucopolissacaridose I (MPS I), produto que a BioMarin desenvolveu em joint venture 50/50 com a Genzyme Corporation; Kuvan® Comprimidos (dicloridrato de sapropterina), um produto para tratamento da

 fenilcetonúria (PKU) desenvolvido em parceira com a Merck Serono, divisão da Merck KGaA de Darmstadt, Alemanha; e Firdapse™ (fosfato de amifampridina), que foi aprovado pela Comissão Europeia para tratamento da síndrome miastênica de

Lambert-Eaton (LEMS). Os produtos em fase de desenvolvimento são: PEG-PAL (fenilalanina amônia-liase recombinante peguilada), que atualmente está em fase II de desenvolvimento clínico para tratamento da fenilcetonúria; GALNS (N-acetilgalactosamina-6-sulfatase), que está em fase I/II de desenvolvimento clínico para tratamento da MPS IVA; e BMN 195, que está em fase I de desenvolvimento clínico para tratamento da distrofia muscular de Duchenne. Para mais informações, visite www.BMRN.com. As informações do site da BioMarin não estão incorporadas como referência neste comunicado à imprensa.

Declarações de eventos futuros

Este comunicado à imprensa contém declarações que prenunciam eventos futuros sobre as perspectivas de negócios da BioMarin Pharmaceutical Inc., incluindo, sem limitação, declarações sobre: o desenvolvimento de seu programa para MPS IV A e, em particular, o cronograma e a realização de estudos clínicos relacionados com esse programa; expectativas quanto a outros programas pré-clínicos e clínicos; e o mercado potencial para a GALNS, se aprovada. Essas declarações são previsões e envolvem riscos e incertezas, de modo que os resultados reais podem ser muito diferentes dos declarados. Tais riscos e incertezas incluem, entre outros: os resultados de estudos pré-clínicos em andamento e planejados relacionados com os programas de desenvolvimento da BioMarin, particularmente com a terapia de reposição enzimática para MPS IVA; o teor e o cronograma das decisões da Food and Drug Administration (FDA) dos EUA, da EMEA e de outras agências reguladoras, principalmente no que diz respeito à terapia de reposição enzimática para MPS IVA e ao número real de pacientes com MPS IVA no mundo desenvolvido; e aqueles fatores detalhados nos documentos apresentados pela BioMarin à Comissão de Valores Mobiliários, incluindo, sem limitação, os apresentados sob o título “Fatores de Risco” no Relatório Anual de 2008 da BioMarin no formulário 10-K. Solicitamos aos acionistas que não depositem demasiada confiança em declarações que prenunciam eventos futuros, visto que elas expressam somente as expectativas atuais. A BioMarin não tem nenhuma obrigação e se isenta expressamente de qualquer obrigação de atualizar ou alterar qualquer declaração que prenuncie fatos futuros, seja devido a novas informações, eventos futuros ou outras circunstâncias.BioMarin®, Naglazyme® e Kuvan® são marcas registradas da BioMarin Pharmaceutical Inc.Firdapse™ é marca comercial da BioMarin Huxley Ltd.Aldurazyme® é marca registrada de BioMarin/Genzyme LLC.